Sim, em regra o plano é obrigado a cobrir. Negar um medicamento apenas porque o uso é off label — isto é, fora do que está na bula — é considerado abusivo pelo Superior Tribunal de Justiça, e esse entendimento está firme há mais de oito anos.
Mas há uma distinção que decide o seu caso, e quase ninguém explica: off label não é a mesma coisa que fora do rol da ANS. Confundir as duas é o erro que faz perder uma discussão que se ganharia.
O que é uso off label
Todo medicamento registrado no Brasil é aprovado pela ANVISA para uma ou mais indicações, que constam da bula. Quando o médico prescreve esse mesmo medicamento para outra finalidade, o uso é chamado de off label.
O termo cobre três situações:
- indicação diferente — o remédio é aprovado para uma doença e usado em outra;
- dose diferente da prevista na bula;
- grupo diferente — faixa etária ou condição clínica em que o medicamento não foi avaliado.
É prática legítima e comum, sobretudo em oncologia e em doenças raras. Costuma ser indicada quando as alternativas convencionais falharam, ou quando o médico avalia que o medicamento atende melhor àquele quadro.
Off label não é experimental. O medicamento tem registro na ANVISA e eficácia comprovada — o que está fora da bula é aquela aplicação específica. A operadora costuma tratar os dois como sinônimos, e não são.
As três situações que as pessoas confundem
Antes de discutir com a operadora, identifique em qual delas você está. O caminho muda inteiramente:
| Situação | O que significa | Regra |
|---|---|---|
| Off label | O remédio tem registro na ANVISA e cobertura devida, mas é prescrito fora da indicação, dose ou faixa etária da bula | Negar só por ser off label é abusivo. Quem decide a indicação é o médico |
| Fora do rol | O tratamento não consta do rol de procedimentos da ANS | A cobertura é possível, mas exige cinco requisitos fixados pelo STF em 2025 |
| Sem registro na ANVISA | O medicamento não é registrado no Brasil | Em regra não há dever de cobertura. A exceção é a importação excepcional autorizada pela ANVISA |
É a primeira linha que interessa à maior parte de quem chega aqui — e é a mais favorável das três.
Off label: o que o STJ decidiu
O Superior Tribunal de Justiça firmou que a operadora não pode interferir na atuação médica para negar o fornecimento de medicamento off label. O caso que consolidou o entendimento envolvia uma beneficiária com câncer no cérebro, e o tribunal foi direto: a escolha do tratamento é do médico assistente, não do plano.
Esse é o REsp 1.729.566, relator ministro Luís Felipe Salomão, e ele continua sendo a referência.
E há uma decisão recente que importa muito
Em setembro de 2025, o Supremo Tribunal Federal julgou a ADI 7265 e fixou critérios cumulativos para a cobertura de tratamentos fora do rol da ANS. Desde então, as operadoras passaram a invocar esses critérios também contra pedidos de off label.
O STJ não aceitou essa leitura. Ao julgar o REsp 2.178.716, a Quarta Turma afastou os critérios da ADI 7265 num caso de uso off label, por entender que ali não se discutia tratamento fora do rol.
O caso é ilustrativo: o medicamento estava no rol da ANS para bebês de até seis meses e tinha registro na ANVISA com indicação até dois anos; a paciente tinha cinco. A decisão foi favorável a ela, por 4 votos a 1, contra uma operadora que atua no Rio de Janeiro.
Por que isso muda o seu caso: provar os cinco requisitos do STF é um caminho bem mais difícil. Se a sua situação é de off label — medicamento registrado e com cobertura devida, prescrito fora da bula —, a discussão não é essa, e deixar a operadora conduzi-la para lá enfraquece o pedido.
Se o caso for mesmo fora do rol
Se o que você precisa não é um uso diferente de um medicamento coberto, mas um tratamento que não está no rol da ANS, aí valem os critérios fixados pelo STF — e eles são cumulativos.
Um deles merece atenção porque é onde a operadora mais erra: “não estar no rol” não equivale a negativa expressa da ANS. Negativa expressa é decisão administrativa de mérito, em processo específico. Os cinco requisitos estão explicados em o que o plano é obrigado a cobrir.
E se o medicamento não tem registro na ANVISA
Aqui a regra se inverte, e é importante saber antes de entrar numa discussão longa.
Pelo entendimento firmado pelo STJ no Tema 990, em regra não há dever de a operadora custear medicamento sem registro na ANVISA. A exceção é o caso de importação excepcional autorizada pela própria ANVISA.
É o limite real do direito descrito nesta página — e é diferente de off label, em que o registro existe.
O que reunir antes de qualquer coisa
O que decide esses casos é documento, não argumento. Quatro peças:
1. A negativa por escrito, com o motivo e o dispositivo contratual invocado. A operadora é obrigada a fornecer. Guarde protocolo, data e nome de quem atendeu.
2. Um relatório médico detalhado — e é ele que ganha o caso. Deve conter o diagnóstico com CID, o que já foi tentado e por que não funcionou, a justificativa clínica da prescrição off label, e a consequência concreta da demora. Relatório que só pede o medicamento, sem narrar o percurso, é o erro mais comum.
3. As referências científicas que sustentam aquele uso. Artigos, protocolos, diretrizes de sociedade médica. O médico costuma tê-las à mão, e elas transformam “pedido do paciente” em evidência.
4. O registro do medicamento na ANVISA, que é o que separa o seu caso da terceira situação da tabela.
Ter esgotado as alternativas convencionais fortalece muito o pedido e deve constar do relatório. Vale dizer, no entanto, que isso é um elemento de convencimento — e não uma condição que a operadora possa exigir como se fosse requisito legal do off label.
Se o plano negar
Havendo urgência ou tratamento em curso, vá direto para a Justiça. Em oncologia e doenças raras, o tempo do processo não é o tempo da doença. Com negativa escrita e relatório médico em mãos, a liminar costuma sair em horas.
Não havendo urgência, comece pela ANS. A NIP é gratuita, não exige advogado e resolve boa parte dos casos, porque a operadora responde sob risco de multa.
Se você já pagou pelo medicamento, guarde todas as notas: há hipóteses em que o reembolso é devido, inclusive integralmente. Veja reembolso do plano de saúde.
Para ver como os tribunais do Rio têm decidido em matéria de plano de saúde, há um apanhado em súmulas e decisões do TJRJ.
Próximo passo
Se a negativa acabou de acontecer, as duas coisas que mais ajudam agora são a negativa por escrito e um relatório médico que narre o percurso do tratamento — o que foi tentado, por que não funcionou, e o que acontece se demorar. Com esses dois documentos, tanto a NIP quanto a liminar ficam muito mais fortes.
Se o problema for recorrente com a sua operadora, pode ser caso de avaliar troca de plano — e isso é assunto meu, sem custo: a assessoria é gratuita. Me diga a operadora e o que foi negado.
Fontes
- STJ, REsp 1.729.566, rel. Min. Luís Felipe Salomão — dever de cobertura de medicamento off label
- STJ, REsp 2.178.716, 4ª Turma — afastamento dos critérios da ADI 7265 em caso de uso off label
- STF, ADI 7265, julgada em 18 de setembro de 2025 — critérios para cobertura fora do rol
- STJ, Tema 990 — medicamento sem registro na ANVISA
- Lei 9.656/1998, art. 10, e Lei 14.454/2022
Página revisada em outubro de 2026.